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Koselugo 用于治疗 2 岁及以上患有症状性丛状神经纤维瘤 (PN) 且无法手术的 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 儿童。该药为口服胶囊，每日服用两次。Koselugo 通过靶向 NF1 儿童体内过度活跃的特定细胞信号通路发挥作用。基因突变导致 RAF-MEK-ERK 信号通路过度活跃，而该通路通常控制细胞生长和分裂。当该通路处于“开启”状态时，会导致细胞生长失控，形成神经纤维瘤这种良性肿瘤，这是 NF1 的特征。Koselugo 特异性阻断 MEK1 和 MEK2 蛋白，它们是过度活跃通路中间的关键开关。这打破了这条通讯链，阻断了细胞过度生长的信号。Koselugo（司美替尼）是一种激酶抑制剂。